Un estudio liderado por la Dra. Ariadna Tibau, investigadora del Instituto de Investigación Sant Pau (IR Sant Pau) y oncóloga del Hospital de Sant Pau, se ha publicado recientemente en la revista JAMA Network Open. El artículo analiza por primera vez de manera sistemática qué factores contribuyen a una conversión más rápida de la aprobación acelerada a la aprobación regular de fármacos oncológicos por parte de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos. En el estudio también participaron Alejandra Romano, residente de Oncología en el Hospital Sant Pau, y el Dr. Ignasi Gich, investigador del grupo de Epidemiología Clínica y Servicios Sanitarios del IR Sant Pau.
El mecanismo de aprobación acelerada de la FDA, vigente desde 1992, permite que nuevos fármacos para enfermedades graves lleguen a los pacientes con mayor celeridad. Esta vía se basa en resultados preliminares obtenidos mediante indicadores indirectos de beneficio clínico, pero condiciona la continuidad de estos medicamentos a la realización de ensayos confirmatorios posteriores que demuestren su eficacia y seguridad.
El estudio, de carácter internacional y retrospectivo, ha evaluado 102 indicaciones de fármacos oncológicos que recibieron aprobación acelerada entre 1992 y 2022 y que posteriormente obtuvieron la aprobación definitiva antes del 31 de agosto de 2024. Los resultados muestran que la conversión se produce más rápidamente cuando los medicamentos presentan determinadas características en el momento de su aprobación inicial: designación de revisión prioritaria, ausencia de advertencias graves de seguridad, inicio de ensayos confirmatorios antes de la aprobación y un beneficio clínico intermedio o alto según la escala ESMO-Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS).
«Nuestro análisis muestra que los fármacos con mayor potencial terapéutico y sin problemas graves de seguridad en el momento de la aprobación acelerada tienden a completar los ensayos confirmatorios más rápidamente y consiguen antes la aprobación regular», explica la Dra. Ariadna Tibau. «Esta información puede ser muy útil para reguladores y clínicos, ya que permite anticipar qué fármacos tienen más probabilidades de demostrar un verdadero beneficio para los pacientes».
El estudio también pone de manifiesto que, entre los ensayos confirmatorios analizados, aquellos que demostraron un beneficio significativo en supervivencia global o calidad de vida se completaron en menos tiempo. En cambio, en aquellos fármacos con resultados menos claros, el proceso de aprobación definitiva se prolongó notablemente, lo que puede exponer a los pacientes a tratamientos de valor incierto durante períodos prolongados.
Una de las aportaciones destacadas de este trabajo es la utilización de la escala ESMO-MCBS para evaluar el beneficio clínico de los fármacos. Según la Dra. Tibau, «es esencial que los mecanismos de aprobación vayan acompañados de herramientas que permitan priorizar aquellas terapias con mayor valor clínico real. En este sentido, la ESMO-MCBS puede ayudar a tomar decisiones más informadas tanto en el ámbito regulador como en la práctica clínica».
Este estudio se ha llevado a cabo con la colaboración de centros de investigación de referencia como Harvard Medical School, Brigham and Women’s Hospital, Dana-Farber Cancer Institute, el Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO), Queen’s University (Canadá) y el equipo de Epidemiología Clínica del Hospital de Sant Pau. El trabajo ha contado con el apoyo del Kaiser Permanente Institute for Health Policy y con becas de Arnold Ventures, The Commonwealth Fund (para el Dr. Kesselheim) y la Fundación Alfonso Martín Escudero (para la Dra. Tibau).
Tibau A, Hwang TJ, Romano A, Borrell M, Gich I, Molto C, Kesselheim AS. Factors in time to full approval or withdrawal for anticancer medicines granted accelerated approval by the FDA. JAMA Netw Open. 2025;8:e252026. https://doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2025.2026
