En el marco del congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) 2024, uno de los principales eventos a nivel mundial de este ámbito, la Dra. Ana Caballero, investigadora del grupo de Inmunoterapia Celular y Terapia Génica del Instituto de Investigación Sant Pau (IR Sant Pau) y adjunta del Servicio de Hematología, dirigido por el Dr. Javier Briones, presentó en una comunicación oral los resultados del ensayo clínico de fases I/II del tratamiento HSP-CAR30 en pacientes con linfoma de Hodgkin refractario o recidivante y linfoma de células T CD30+. Esta terapia celular innovadora, pionera en Europa, que ha sido diseñada y producida enteramente en el IR Sant Pau y el Hospital de Sant Pau, ha despertado un interés significativo por su seguridad y eficacia en una población de pacientes con necesidades terapéuticas no cubiertas.
Hasta la fecha, 32 pacientes han sido tratados con HSP-CAR30 y se planea reclutar a 10 pacientes adicionales para robustecer los hallazgos. Según la Dra. Caballero, esta expansión permitirá confirmar la solidez de los resultados preliminares y establecer una base más sólida para el futuro desarrollo del tratamiento. Los resultados presentados muestran que el 55 % de los pacientes tratados con HSP-CAR30 alcanzaron una remisión completa de la enfermedad, una cifra significativa dada la gravedad de la población estudiada. Además, se estimó que el 41% de los pacientes se mantendrían sin progresión de la enfermedad dos años después del tratamiento, un indicador alentador de su capacidad para ofrecer un control duradero del cáncer.
La Dra. Ana Caballero destacó el impacto de estos resultados. “Lo más alentador es que las respuestas no solo son efectivas, sino también duraderas, lo que supone un avance real en una población con opciones muy limitadas”, explicó.
Un tratamiento innovador desarrollado íntegramente en Sant Pau
El tratamiento HSP-CAR30 se basa en la tecnología de células T modificadas genéticamente CART, diseñadas para reconocer y atacar específicamente el antígeno CD30, presente en las células tumorales. «Diseñamos un tratamiento que combina un CART de segunda generación con una población enriquecida de células T de memoria, optimizadas para ofrecer una respuesta duradera y potente”, ha explicado la Dra. Laura Escribá, coordinadora de producción y control de calidad CART del grupo de Inmunoterapia Celular del Servicio de Hematología, quien añade que “los resultados que estamos viendo son prometedores y reflejan el esfuerzo del equipo por ofrecer una solución a pacientes que no tienen otras opciones terapéuticas».
Un fármaco seguro y persistente en el tiempo
Uno de los aspectos más destacados del HSP-CAR30 es su perfil de seguridad manejable. Durante el ensayo, los efectos secundarios observados, como el síndrome de liberación de citoquinas, fueron leves en su mayoría y controlables con los tratamientos disponibles. La incidencia de neurotoxicidad fue mínima, lo que refuerza el potencial de esta terapia no solo como eficaz, sino también como una opción segura. «Nuestro objetivo siempre fue no solo desarrollar un tratamiento que funcione, sino también uno que sea tolerable para los pacientes. Sabemos que la calidad de vida es tan importante como la supervivencia», subrayó la Dra. Caballero.
Los resultados iniciales muestran también una gran persistencia del efecto terapéutico. Según los datos presentados, las células CART modificadas permanecen activas en el organismo del paciente hasta 24 meses después de la infusión, lo que refuerza su capacidad para ofrecer un control duradero del tumor. La Dra. Caballero explicó que este diseño enfocado en células de memoria es clave para prolongar los beneficios del tratamiento: «Nuestro producto está diseñado para durar y seguir combatiendo el cáncer en el tiempo. Esto es especialmente importante en pacientes que enfrentan tumores agresivos y refractarios».
Compromiso con la investigación
El linfoma de Hodgkin es conocido por su alta tasa de curación en las primeras fases del tratamiento. Sin embargo, hasta en un 30 % de los pacientes el cáncer reaparece o no responde a las terapias iniciales, llevándolos a una situación crítica con pocas alternativas. La Dra. Ana Caballero destacó en su presentación en el ASH la relevancia de abordar esta necesidad no cubierta. «El linfoma de Hodgkin, aunque tratable en la mayoría de los casos, presenta un desafío mayúsculo cuando los pacientes no responden a tratamientos convencionales. Es precisamente en esta población donde el HSP-CAR30 está demostrando su potencial transformador».
El Congreso ASH, reconocido como el principal foro internacional en hematología, fue el escenario ideal para mostrar el impacto potencial del HSP-CAR30. La presentación generó un amplio interés entre especialistas y expertos, quienes destacaron la importancia de seguir avanzando en este tipo de terapias innovadoras. La Dra. Caballero enfatizó la urgencia de continuar investigando y desarrollando el tratamiento: «Aunque los resultados son alentadores, sabemos que todavía hay trabajo por hacer. Estos datos preliminares son un gran paso, pero seguimos comprometidos con validar y mejorar este tratamiento para los pacientes en el futuro».
El desarrollo de HSP-CAR30 es un ejemplo del liderazgo de Sant Pau en el campo de la inmunoterapia avanzada. Este proyecto demuestra cómo la colaboración interdisciplinaria y la investigación académica pueden tener un impacto directo y significativo en la vida de los pacientes. «Estamos orgullosos de lo que hemos logrado hasta ahora, pero nuestro objetivo final es que tratamientos como el HSP-CAR30 se conviertan en una opción terapéutica accesible para los pacientes que enfrentan este tipo de cáncer», concluyó la Dra. Caballero.
