El Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau- IIB Sant Pau comenzará el primer ensayo clínico en fase II con una vacuna activa contra la proteína amiloide, crucial en la aparición del Alzheimer.
En los últimos años la esperanza de vida de las personas con SD ha aumentado significativamente, lo cual ha hecho que hoy el 70% de las muertes en este grupo de población estén causadas por el Alzheimer. “Estas personas tienen un riesgo mucho más elevado de sufrir la enfermedad. Cuando alcanzan los 40 años de edad, el 100% presenta cambios biológicos característicos del Alzheimer en el cerebro y la media de edad de desarrollo de la patología es de 54 años”, explica el Dr. Juan Fortea, director de la Unidad Alzheimer-Down de Sant Pau y director del Área de Enfermedades Neurológicas, Neurociencia y Salud Mental del Institut de Recerca del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Pau. “En los últimos años se han conseguido muchos avances, sobre todo en inclusión, pero la asociación con el Alzheimer es un obstáculo enorme, porque hoy es una patología incurable y con mal pronóstico”.
La Unidad Alzheimer – Down ha iniciado un plan pionero para el cribado poblacional de la enfermedad de Alzheimer en los adultos con SD evaluando una de las mayores cohortes del mundo, con estudios multimodales de biomarcadores de Alzheimer. “El plan de salud, que funciona desde 2014 coincidiendo con la puesta en marcha de la Unidad, realiza un cribado activo entre todas las personas con SD, a partir de los 35 años, que consiste en visitas a Neurología, Neuropsicología y Enfermería como mínimo una vez al año, porque sabemos que a partir de esta edad ya tienen la proteína amiloide en el cerebro”, explica el Dr. Fortea. “Cuando estas personas ya han desarrollado los síntomas, las visitas son semestrales o con la periodicidad que sea necesaria”.
En los últimos años se ha trabajado mucho para intentar entender la relación entre la SD y la enfermedad de Alzheimer. “Ha sido una etapa donde hemos tenido muchos éxitos en Sant Pau, con muchas publicaciones de mucho impacto, y hemos contribuido a impulsar esta investigación a nivel mundial, pero ahora quedaba lejos el objetivo principal, que es realmente modificar la evolución de la patología con nuevos tratamientos”, en palabras del Dr. Fortea. Los avances en el conocimiento de las bases biológicas de la enfermedad de Alzheimer han permitido a los investigadores disponer de biomarcadores en los últimos años, “lo cual nos ha puesto en una situación mucho más favorable, donde ya podemos plantearnos realizar ensayos clínicos con nuevos tratamientos”, indica el doctor.
La enfermedad de Alzheimer, en general, está viviendo un cambio de paradigma. A finales del año pasado se publicaron los resultados del primer ensayo clínico “netamente positivo” que ralentizaba la evolución de la patología. “Y, precisamente, es una terapia antiamiloide”, dice el Dr. Fortea. Añade que “si en alguna población tiene sentido dar terapias antiamiliodes es en la población de Síndrome de Down”.
Las personas con SD desarrollan Alzheimer debido a una alteración en la proteína precursora de amiloide. “Generan más esta proteína. Y, según la teoría de la cascada de la amiloide, esto desencadena una serie de hechos que al final acaban en la pérdida neuronal, el deterioro cognitivo y la demencia”. Esto representa para esta población una oportunidad, porque “abre un horizonte completamente nuevo”, según el experto. Ahora uno de los principales objetivos es buscar cómo implementar esta estrategia terapéutica del modo más seguro posible, minimizando los posibles efectos adversos.
El IIB Sant Pau está a punto de iniciar el primer ensayo clínico en fase II con una vacuna activa contra la amiloide en pacientes con SD. En los próximos meses se empezarán a reclutar los primeros pacientes, según ha avanzado el Dr. Fortea. Los investigadores son conscientes de que es posible que las personas con SD puedan tener un riesgo más elevado, ya que además son una población vulnerable. “Pero debemos tener muy presente la relación entre el riesgo y el beneficio, ya que es uno de los principales problemas de salud en esta población. Calculamos que hasta el 70% de las muertes en adultos con SD están causadas por la enfermedad de Alzheimer. Esta es la magnitud del problema. Las cifras son escalofriantes, pero por primera vez podemos imaginar, de forma razonable, un futuro donde podremos contribuir a cambiarlas”.
