El primer medicamento de inmunoterapia CAR-T producido enteramente en Sant Pau (académico) y administrado al primer paciente forma parte de un ensayo clínico pionero en Europa de inmunoterapia CAR-T de fase I / II para el tratamiento autólogo del linfoma de Hodgkin clásico y linfoma no-Hodgkin T CD30 + en recidiva / refractario, financiado por el Instituto de Salud Carlos III y la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia e Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras.
El proyecto de investigación y el ensayo están liderados por el Dr. Javier Briones, jefe del Grupo de Investigación de Inmunoterapia Celular y Terapia Génica del Instituto de Investigación del Hospital de Sant Pau – IIB-Sant Pau. El equipo de Briones ha diseñado el CAR-T 30 y realizado su desarrollo preclínico, y se encarga de la producción y el control de calidad de las células HSP-CAR-T 30 en condiciones GMP que infunden a los pacientes.
Los medicamentos celulares CAR-T de Sant Pau se fabrican a partir de linfocitos T del propio enfermo y por terapia génica expresan un receptor para potenciar la destrucción del tumor, el “chimeric antigen receptor” por lo que se llaman CAR-T. Los CAR-T de Sant Pau están enriquecidos en un tipo de linfocitos T llamados T de memoria; estas células del organismo humano son poco numerosas, pero extremadamente eficaces y se generan después de una infección primaria. Los linfocitos T de memoria son las células encargadas de intervenir en la defensa del cuerpo en infecciones sucesivas del mismo patógeno.
Estas células tienen un poderoso efecto citotóxico, cualidad de ser tóxicas frente a otras que están alteradas, y viven muchos años en nuestro cuerpo. «Seleccionaremos estos linfocitos T de memoria del propio paciente y los dotaremos de un «arma» que, cada vez que detecte uno de estos antígenos CD30, los que expresan las células tumorales del linfoma, las elimine. Así, de forma perpetua, en el cuerpo del paciente quedaría un «detector y eliminador» de cualquier célula del linfoma que volviera a aparecer. En definitiva, es la modificación genética de los linfocitos T del propio paciente para que estos ataquen células cancerosas», explica el Dr. Javier Briones, responsable clínico del proyecto.
El tratamiento se ha llevado a cabo en el Servicio de Hematología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, dirigido por el Prof. Jordi Sierra y con la colaboración del resto de facultativos, enfermería, otro personal del mismo servicio y un equipo multidisciplinar de apoyo, en el cual participan otros servicios de Medicina Intensiva, Neurología y Farmacia.
En los próximos meses se podrá administrar un segundo CAR-T CD19, académico, enteramente producido por el Grupo de Inmunoterapia Celular y Terapia Génica en Sant Pau para pacientes con linfomas y leucemias de línea B, gracias a una ayuda de 2 millones de euros de la Fundación “la Caixa”.
Este hito científico y clínico ha sido posible gracias a la reciente acreditación de la sala blanca para el desarrollo de terapias avanzadas del IIB Sant Pau. El Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Pau, en colaboración con el Banc de Sang i Teixits de Catalunya, obtuvo el certificado de cumplimiento de Normas de Correcta Fabricación de Medicamentos de Terapia Avanzada de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) del Ministerio de Sanidad, certificado que permite la producción y control de calidad de medicamentos celulares tipo CAR-T. La acreditación y equipamiento de la sala blanca permitirá a los grupos de investigación del IIB Sant Pau desarrollar nuevas terapias. En definitiva, fortaleciendo la investigación traslacional en Sant Pau para ofrecer tratamientos innovadores a los pacientes.
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