L’assaig, únic a Europa, ha avaluat la seguretat i eficàcia preliminar d’una teràpia CART dirigida a l’antigen tumoral CD30. El CART30 administrat als pacients ha estat dissenyat i produït íntegrament pel Grup d’Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica (GITG) de l’Institut de Recerca de Sant Pau – IIB Sant Pau, dirigit pel Dr. Javier Briones, amb el lideratge de les Dres. Carmen Alvarez-Fermández i Laura Escribà García. La majoria dels pacients que han participat procedien d’altres comunitats autònomes i també de diferents països europeus.
En la Fase I de l’assaig, aprovat per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS), han participat 10 pacients refractaris a tots els tractaments convencionals aprovats, procedents de diverses comunitats autònomes i d’altres països europeus. Els objectius de l’estudi s’han centrat en la seguretat i en establir la dosi òptima. En la Fase II s’inclouran com a mínim 20 pacients més. Segons explica el Dr. Briones “els resultats s’estan analitzant i s’ha de continuar fent el seguiment, però estem molt satisfets amb las dades de seguretat y eficàcia”.
El CAR-T de Sant Pau
Els medicaments cel·lulars CAR-T de Sant Pau es fabriquen a partir dels limfòcits T del mateix malalt. La modificació incorporada per teràpia gènica permet que expressin un receptor per a potenciar la destrucció del tumor, el “chimeric antigen receptor” i per això s’anomenen CAR-T. Els CAR-T de Sant Pau són medicaments de teràpia avançada fabricats a partir d’un tipus de limfòcit T, anomenat T de memòria. Aquestes cèl·lules de l’organisme humà són poc nombroses, però extremadament eficaces i es generen després d’una infecció primària. Els limfòcits T de memòria són cèl·lules encarregades d’intervenir en la defensa del cos en infeccions successives del mateix patogen.
Aquestes cèl·lules tenen un poderós efecte citotòxic, qualitat de ser tòxiques davant d’altres que estan alterades, i viuen molts anys en el nostre cos.
“Seleccionem aquests limfòcits T de memòria del mateix pacient i els dotarem d’un “arma” que, cada cop que detecti un d’aquests antígens CD30, els que expressen les cèl·lules tumorals del limfoma, les elimini. Així, d’aquesta manera perpètua, en el cos del pacient restaria un “detector i eliminador” de qualsevol cèl·lula del limfoma que tornés a aparèixer. En definitiva, és la modificació genètica dels limfòcits T del propi pacient perquè aquests ataquin cèl·lules canceroses”, explica el Dr. Javier Briones, responsable clínic del projecte.
L’Institut de Recerca de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Pau, en col·laboració amb el Banc de Sang i Teixits de Catalunya, va obtenir l’any 2020 el certificat de compliment de Normes de Correcta Fabricació per a la producció d’un medicament de teràpia avançada. Aquesta certificació emesa per l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) del Ministeri de Sanitat, permet la producció i control de qualitat de medicaments cel·lulars tipus CAR-Ta la sala blanca, un equipament especialment dissenyat per al desenvolupament de medicaments de teràpia avançada que permet als investigadors de Sant Pau oferir tractaments innovadors als seus pacients.
