En el marc del congrés anual de la Societat Americana d’Hematologia (ASH) 2024, un dels principals esdeveniments a escala mundial en aquest àmbit, la Dra. Ana Caballero, investigadora del grup d’Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica de l’Institut de Recerca Sant Pau (IR Sant Pau) i adjunta del Servei d’Hematologia de l’Hospital Sant Pau, dirigit pel Dr. Javier Briones, va presentar en una comunicació oral els resultats de l’assaig clínic de fases I/II del tractament HSP-CAR30 en pacients amb limfoma de Hodgkin refractari o recidivant i limfoma de cèl·lules T CD30+. Aquesta teràpia cel·lular innovadora, pionera a Europa, dissenyada i produïda íntegrament a l’IR Sant Pau i l’Hospital de Sant Pau, ha generat un gran interès per la seva seguretat i eficàcia en una població de pacients amb necessitats terapèutiques no cobertes.
Fins a la data, 32 pacients han estat tractats amb HSP-CAR30 i es preveu reclutar 10 pacients addicionals per reforçar les troballes. Segons la Dra. Caballero, aquesta ampliació permetrà confirmar la solidesa dels resultats preliminars i establir una base més robusta per al desenvolupament futur del tractament. Els resultats presentats mostren que el 55 % dels pacients tractats amb HSP-CAR30 van assolir una remissió completa de la malaltia, una xifra significativa donada la gravetat de la població estudiada. A més, es va estimar que el 41 % dels pacients es mantindrien sense progressió de la malaltia dos anys després del tractament, un indicador esperançador de la seva capacitat per oferir un control durador del càncer.
La Dra. Ana Caballero va destacar l’impacte d’aquests resultats: “El més esperançador és que les respostes no només són efectives, sinó també duradores, fet que suposa un avenç real en una població amb opcions molt limitades”, va explicar.
El tractament HSP-CAR30 es basa en la tecnologia de cèl·lules T modificades genèticament CART, dissenyades per reconèixer i atacar específicament l’antigen CD30, present en les cèl·lules tumorals. “Hem dissenyat un tractament que combina un CART de segona generació amb una població enriquida de cèl·lules T de memòria, optimitzades per oferir una resposta duradora i potent”, va explicar la Dra. Laura Escribá, coordinadora de producció i control de qualitat CART del grup d’Immunoteràpia Cel·lular del Servei d’Hematologia, qui va afegir que “els resultats que estem veient són prometedors i reflecteixen l’esforç de l’equip per oferir una solució a pacients que no tenen altres opcions terapèutiques”.
Un fàrmac segur i persistent en el temps
Un dels aspectes més destacats del HSP-CAR30 és el seu perfil de seguretat manejable. Durant l’assaig, els efectes secundaris observats, com la síndrome d’alliberament de citocines, van ser lleus en la seva majoria i controlables amb els tractaments disponibles. La incidència de neurotoxicitat va ser mínima, fet que reforça el potencial d’aquesta teràpia no només com a eficaç, sinó també com una opció segura. “El nostre objectiu sempre va ser no només desenvolupar un tractament que funcionés, sinó també un que fos tolerable per als pacients. Sabem que la qualitat de vida és tan important com la supervivència”, va subratllar la Dra. Caballero.
Els resultats inicials també mostren una gran persistència de l’efecte terapèutic. Segons les dades presentades, les cèl·lules CART modificades romanen actives en l’organisme del pacient fins 24 mesos després de la infusió, fet que reforça la seva capacitat per oferir un control durador del tumor. La Dra. Caballero va explicar que aquest disseny enfocat en cèl·lules de memòria és clau per prolongar els beneficis del tractament: “El nostre producte està dissenyat per durar i continuar combatent el càncer en el temps. Això és especialment important en pacients que afronten tumors agressius i refractaris”.
Compromís amb la investigació
El limfoma de Hodgkin és conegut per la seva alta taxa de curació en les primeres fases del tractament. No obstant això, fins a un 30 % dels pacients el càncer reapareix o no respon a les teràpies inicials, situant-los en una situació crítica amb poques alternatives. La Dra. Ana Caballero va destacar en la seva presentació a l’ASH la rellevància d’abordar aquesta necessitat no coberta: “El limfoma de Hodgkin, tot i ser tractable en la majoria dels casos, presenta un gran desafiament quan els pacients no responen als tractaments convencionals. És precisament en aquesta població on el HSP-CAR30 està demostrant el seu potencial transformador”.
El Congrés ASH, reconegut com el principal fòrum internacional en hematologia, va ser l’escenari ideal per mostrar l’impacte potencial del HSP-CAR30. La presentació va generar un ampli interès entre especialistes i experts, que van destacar la importància de continuar avançant en aquest tipus de teràpies innovadores. La Dra. Caballero va emfasitzar la urgència de continuar investigant i desenvolupant el tractament: “Tot i que els resultats són esperançadors, sabem que encara hi ha feina a fer. Aquestes dades preliminars són un gran pas, però continuem compromesos a validar i millorar aquest tractament per als pacients en el futur”.
El desenvolupament del HSP-CAR30 és un exemple del lideratge de Sant Pau en el camp de la immunoteràpia avançada. Aquest projecte demostra com la col·laboració interdisciplinària i la recerca acadèmica poden tenir un impacte directe i significatiu en la vida dels pacients. “Estem orgullosos del que hem aconseguit fins ara, però el nostre objectiu final és que tractaments com el HSP-CAR30 es converteixin en una opció terapèutica accessible per als pacients que afronten aquest tipus de càncer”, va concloure la Dra. Caballero.
