Un estudi liderat per la Dra. Ariadna Tibau, investigadora de l’Institut de Recerca Sant Pau (IR Sant Pau) i oncòloga de l’Hospital de Sant Pau, s’ha publicat recentment a la revista JAMA Network Open. L’article analitza per primera vegada de manera sistemàtica quins factors contribueixen a una conversió més ràpida de l’aprovació accelerada a l’aprovació regular de fàrmacs oncològics per part de la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units. En l’estudi també van participar Alejandra Romano, resident d’Oncologia a l’Hospital Sant Pau i el Dr. Ignasi Gich, investigador del grup d’Epidemiologia Clínica i Serveis Sanitaris de l’IR Sant Pau.
El mecanisme d’aprovació accelerada de la FDA, vigent des de 1992, permet que nous fàrmacs per a malalties greus arribin als pacients amb més celeritat. Aquesta via es basa en resultats preliminars obtinguts mitjançant indicadors indirectes de benefici clínic, però condiciona la continuïtat d’aquests medicaments a la realització d’assajos confirmatoris posteriors que demostrin l’eficàcia i la seguretat.
L’estudi, de caràcter internacional i retrospectiu, ha avaluat 102 indicacions de fàrmacs oncològics que van rebre aprovació accelerada entre 1992 i 2022 i que posteriorment van obtenir l’aprovació definitiva abans del 31 d’agost de 2024. Els resultats mostren que la conversió es produeix més ràpidament quan els medicaments tenen determinades característiques en el moment de la seva aprovació inicial: designació de revisió prioritària, absència d’advertiments greus de seguretat, inici d’assajos confirmatoris abans de l’aprovació i un benefici clínic intermedi o alt segons l’escala ESMO-Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS).
«La nostra anàlisi mostra que els fàrmacs amb més potencial terapèutic i sense problemes greus de seguretat en el moment de l’aprovació accelerada acostumen a completar els assajos confirmatoris més ràpidament i aconsegueixen abans l’aprovació regular», explica la Dra. Ariadna Tibau. «Aquesta informació pot ser molt útil per a reguladors i clínics, ja que permet anticipar quins fàrmacs tenen més probabilitats de demostrar un veritable benefici per als pacients».
L’estudi també posa de manifest que, entre els assajos confirmatoris analitzats, aquells que van demostrar un benefici significatiu en supervivència global o qualitat de vida es van completar en menys temps. En canvi, en aquells fàrmacs amb resultats menys clars, el procés d’aprovació definitiva es va allargar notablement, fet que pot exposar els pacients a tractaments de valor incert durant períodes prolongats.
Una de les aportacions destacades d’aquest treball és la utilització de l’escala ESMO-MCBS per avaluar el benefici clínic dels fàrmacs. Segons la Dra. Tibau, «és essencial que els mecanismes d’aprovació s’acompanyin d’eines que permetin prioritzar aquelles teràpies amb més valor clínic real. En aquest sentit, l’ESMO-MCBS pot ajudar a prendre decisions més informades tant en l’àmbit regulador com en la pràctica clínica».
Aquest estudi s’ha dut a terme amb la col·laboració de centres de recerca de referència com Harvard Medical School, Brigham and Women’s Hospital, Dana-Farber Cancer Institute, el Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO), Queen’s University (Canadà) i l’equip d’Epidemiologia Clínica de l’Hospital de Sant Pau. El treball ha comptat amb el suport del Kaiser Permanente Institute for Health Policy i amb beques de l’Arnold Ventures, The Commonwealth Fund (per al Dr. Kesselheim) i la Fundació Alfonso Martín Escudero (per a la Dra. Tibau).
Tibau A, Hwang TJ, Romano A, Borrell M, Gich I, Molto C, Kesselheim AS. Factors in time to full approval or withdrawal for anticancer medicines granted accelerated approval by the FDA. JAMA Netw Open 2025;8:e252026. https://doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2025.2026
