El primer medicament cel·lular d’immunoteràpia CAR-T dissenyat i produït enterament a Sant Pau i administrat al primer pacient, forma part d’un assaig clínic del mateix centre, pioner a Europa, d’immunoteràpia CAR-T de fase I / II per al tractament del limfoma de Hodgkin clàssic i limfoma no-Hodgkin T CD30 + en recidiva, finançat per l’Institut de Salut Carlos III i la Fundació Josep Carreras contra la Leucèmia i Institut de Recerca contra la Leucèmia Josep Carreras.
El projecte de recerca està liderat pel Dr. Javier Briones, cap de Grup d’Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica de l’Institut de Recerca de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Pau. L’equip de Briones ha dissenyat el CAR-T 30 i realitzat el seu desenvolupament preclínic, i s’encarrega de la producció i control de qualitat de les cèl·lules HSP-CAR-T 30 en condicions GMP que infonen als pacients.
Els medicaments cel·lulars CAR-T de Sant Pau es fabriquen a partir de limfòcits T del mateix malalt i, mitjançant modificació gènica, s’aconsegueix que expressin un receptor per potenciar la destrucció del tumor, el “chimeric antigen receptor” de manera que es denominen CAR-T. Els CAR-T de Sant Pau estan enriquits en un tipus de limfòcits T, anomenats T de memòria “stem”; aquestes cèl·lules de l’organisme humà són poc nombroses, però es caracteritzen per ser extremadament eficaços en la destrucció tumoral i persistir en l’organisme durant un llarg temps.
Aquestes cèl·lules tenen un poderós efecte citotòxic, qualitat de ser tòxiques davant d’altres que estan alterades, i viuen molts anys en el nostre cos. “Seleccionem aquests linfòcits T de memòria del mateix pacient i els dotarem d’una “arma” que, cada cop que detecti un d’aquests antígens CD30, els que expressen les cèl·lules tumorals del limfoma, les elimini. Així, d’aquesta manera perpètua, en el cos del pacient restaria un “detector i eliminador” de qualsevol cèl·lula del limfoma que tornés a aparèixer. En definitiva, és la modificació genètica dels limfòcits T del propi pacient perquè aquests ataquin cèl·lules canceroses”, explica el Dr. Javier Briones, responsable clínic del projecte.
El tractament s’ha dut a terme en el Servei d’Hematologia de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, dirigit pel prof. Jordi Sierra i amb la col·laboració de la resta de facultatius, infermeria, altre personal de la mateixa i amb l’ajuda d’un equip multidisciplinari de suport, en el qual participen entre d’altres els serveis de Medicina Intensiva, Neurologia i Farmàcia.
En els propers mesos es podrà administrar un segon CAR-T CD19, acadèmic, enterament produït pel Grup d’Immunoteràpia Cel·lular i Teràpia Gènica a Sant Pau, per a pacients amb limfomes i leucèmies de línia B, gràcies a un ajut de 2 milions d’euros de la Fundació “La Caixa”.
Aquesta fita científica i clínica ha estat en part possible gràcies a la recent acreditació de la sala blanca per al desenvolupament de teràpies avançades de l’IBB Sant Pau. L’Institut de Recerca de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau – IIB Sant Paul, en col·laboració amb el Banc de Sang i Teixits de Catalunya, va obtenir el certificat de compliment de Normes de Correcta Fabricació de Medicaments de Teràpia Avançada de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) del Ministeri de Sanitat, certificat que permet la producció i control de qualitat de medicaments cel·lulars tipus CAR-T. L’acreditació i equipament de la sala blanca permetrà als grups de recerca de l’IIB Sant Pau desenvolupar noves teràpies. En definitiva, enfortir la recerca translacional a Sant Pau per a oferir tractaments innovadors als pacients.
VÍDEO DISPONIBLE AQUÍ.
